Учёные разработали микрокапсулы для более эффективного редактирования генома

Ученые Томского политехнического университета (ТПУ) вместе с коллегами из Санкт-Петербурга, Гамбурга и Лондона предложили использовать микрокапсулы для редактирования генома с помощью системы CRISPR-Cas9. Разработка сможет упростить процедуру редактирования и сделать ее эффективнее.

Результаты исследования опубликованы в журнале Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine.

CRISPR-Cas9 – технология редактирования генома, основанная на системе иммунитета бактерий, с помощью которой те защищаются от вирусов. Система CRISPR-Cas9 позволяет распознавать определенные участки генома и делать в них разрезы. Таким образом, с ее помощью можно удалить вредную мутацию или, наоборот, вставить в молекулу ДНК нужную последовательность.

С помощью системы CRISPR-Cas9 можно лечить наследственные заболевания, например гемофилию, муковисцидоз, лейкемию и другие.

Одна из проблем, которые мешают развивать эту технологию – безопасная доставка генетического материала в клетку, геном в которой нужно изменить.

Ученые решили использовать для доставки генетического материала внутрь клеток полимерные и гибридные микрокапсулы с покрытиями из наноразмерного слоя кремния (SiO2), которые разрабатывает научный коллектив ТПУ совместно с коллегами из Санкт-Петербургского медицинского университета (ПСПбГМУ им. академика Павлова).

Размер таких капсул составляет 2-2,5 микрометра. В них загружается генетический материал (биологически активные вещества) – миРНК, мРНК и плазмиды ДНК. Далее эти капсулы доставляются к редактируемой клетке, которая их поглощает. Микрокапсула оказывается внутри, ее оболочка растворяется, а содержимое высвобождается.

Эксперимент на культуре клеток in vitro показал, что микрокапсулы эффективнее других методов.

“Мы обнаружили, что микрокаспулы обеспечивают более эффективную трансфекцию (введение нуклеиновых кислот в клетку – прим. ТАСС), чем реагент на основе липосом (коммерческий метод, который используют сейчас – прим. ТАСС) (> 70% против <50% для мРНК,> 40% против 20% для плазмидной ДНК)” – пишут ученые в статье.

По их словам, при других современных методах гибнет 50-60% клеток. Следующим этапом, по словам ученых, станет применение технологии CRISPR-Cas9 с использованием микрокапсул для доставки генетического материала уже в исследованиях in vivo.