Генетики нашли способ вылечить ребёнка от болезни “слезающей кожи”

Немецкие генетики и биологи впервые вырастили в пробирке полноценную кожную ткань и пересадили её ребёнку. Об этом сообщается в Nature.

Это спасло ребёнка, с которого слезала кожа (прям обнажала мышцы) из-за двух мутаций в одном гене. Семилетний ребёнок страдал крайне редким генетическим заболеванием – пограничным буллезным эпидермолизом. Эта болезнь, из-за которой тело покрывается волдырями и пузырями, возникает при точечных мутациях в гене LAMB3 или в LAMA3 и LAMC3, отвечающих за сцепление клеток кожи друг с другом.

Сейчас ребёнок здоров, но генетикам нужно вести длительные наблюдения за его состоянием, так как пока неясно, может ли эта процедура привести к раку кожи.

Генетик из свободного университета Брюсселя Седрик Бланпен отмечает, что также неясно, как долго такие клетки живут и могут ли уступить место старым стволовым клеткам с мутантной версией гена.

Тобиас Хирш из университета Рура в Германии и его коллеги разработали первый действенный способ борьбы с этой болезнью, создав методику выращивания культур полноценной кожи из стволовых клеток нижних слоев эпидермиса. ДНК этих клеток, как отмечают ученые, можно легко редактировать перед размножением, что позволяет ликвидировать опечатки в LAMB3 и других участках, связанных с развитием болезней кожи.

Руководствуясь этой идеей, биологи попытались спасти жизнь семилетнего пациента одной из клиник немецкого города Бохум, страдавшего от одной из самых тяжелых форм эпидермолиза. К тому моменту как он попал в больницу, две тяжелые бактериальные инфекции лишили его примерно 60% кожного покрова, что фактически приговорило мальчика к мучительной смерти.

Вырастив примерно квадратный метр «искусственной кожи», учёные пересадили небольшие кусочки на руку ребенка, чтобы проверить, не отторгнет ли её организм больного. Опыт завершился успешно, и медики провели еще две операции, заменив 80% кожного покрова.